Nawrót szpiczaka równie trudny jak pierwsza diagnoza. Nowe terapie wydłużają czas wolny od choroby

Ponad 40 proc. pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym wskazuje, że nawrót choroby jest równie trudny lub nawet trudniejszy niż pierwsza diagnoza, a niemal połowa ogranicza aktywność zawodową po jej wznowie – wynika z badania „Potrzeby i oczekiwania pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym”. To choroba nieuleczalna, więc większość pacjentów musi się liczyć z jej nawrotem. Jednocześnie rozwój nowoczesnych terapii wydłużył znacząco czas wolny od progresji. Eksperci podkreślają, że dla pacjentów kluczowy jest dostęp do kolejnych terapii w pierwszym nawrocie oraz kompleksowej opieki, w tym m.in. rehabilitacji i wsparcia psychologicznego.

– Szpiczak plazmocytowy to nowotwór wywodzący się z plazmocytów, komórek układu odporności. Jest to jeden z najczęstszych nowotworów układu chłonnego. Ta choroba jest nieuleczalna, czyli możemy ją zaleczyć i mamy coraz więcej możliwości, ale jeszcze nie potrafimy jej wyleczyć. To oznacza, że nawrót będzie u każdego pacjenta. Odpowiedź na leczenie, na nowe terapie jest coraz dłuższa, więc nawrotów widzimy mniej niż kiedyś – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy stanowi 1–2 proc. wszystkich nowotworów oraz około 18 proc. nowotworów hematologicznych. Jest drugim co do częstości nowotworem układu limfoidalnego po przewlekłej białaczce limfocytowej. W Polsce choruje na niego około 10 tys. osób, a mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi około 70 lat. W ciągu ostatnich 15 lat zarejestrowano 18 nowych leków stosowanych w terapii tej choroby. Postęp terapeutyczny przełożył się na istotne wydłużenie przeżycia.

Jednym z kluczowych momentów w przebiegu choroby jest jej wznowa. Może mieć ona charakter kliniczny, z nasileniem objawów takich jak bóle kości, niedokrwistość czy nawracające infekcje, albo zostać wykryta wcześniej – wyłącznie na podstawie wzrostu parametrów biochemicznych. Nowoczesne monitorowanie pozwala w części przypadków rozpocząć leczenie jeszcze przed pojawieniem się objawów klinicznych.

– Moment, kiedy choroba wraca, jest bardzo trudny. Czasami jest trudny medycznie, bo choroba może mieć agresywny przebieg w momencie wznowy, pacjenci wymagają intensywnego leczenia, ale prawie zawsze jest intensywny psychicznie, bo jest to ten moment, kiedy pacjentom podcinane są skrzydła – mówi dr n. med. Tadeusz Kubicki z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Badanie „Potrzeby i oczekiwania pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym” organizacji Myeloma Patients Europe objęło 40 osób z nawrotem choroby. Najliczniejszą grupę stanowili pacjenci po pierwszym nawrocie (37,5 proc.). U większości remisja poprzedzająca wznowę trwała od roku do trzech lat. 45 proc. respondentów uznało nawrót za równie trudny lub trudniejszy niż pierwsza diagnoza.

– W naszym raporcie przeanalizowaliśmy cztery obszary. Po pierwsze, samopoczucie i życie codzienne, po drugie, potrzeby medyczne, a także potrzeby społeczne i potrzeby informacyjne. Pacjenci, pomimo że już otrzymali intensywne leczenie w trakcie wcześniejszych linii, deklarują dobre samopoczucie, natomiast wiemy też, że borykają się z licznymi skutkami ubocznymi, wynikającymi z natury choroby, ale też z samego leczenia. To jest neuropatia, przewlekłe zmęczenie, częste infekcje i obniżona odporność – mówi Barbara Leonardi, prezeska Myeloma Patients Europe AISBL, współautorka raportu. – Na pewno należy podkreślić znaczenie kompleksowej opieki, ponieważ jest to bardzo złożona choroba. 

Prawie połowa badanych ograniczyła aktywność zawodową po wznowie choroby, a 22 proc. wskazało na problemy finansowe wynikające z jej przebiegu. Respondenci zwracali uwagę na konieczność przemodelowania życia zawodowego i rodzinnego, a także na zwiększone poczucie niepewności i lęku o przyszłość. Organizacje pacjenckie zwracają uwagę, że poza leczeniem onkologicznym istotne znaczenie mają skutki uboczne terapii oraz społeczne konsekwencje choroby.

– Z raportu jasno wynika, że największą potrzebą jest nadal dostęp do rehabilitacji, również rehabilitacji uzdrowiskowej – podkreśla Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

Wyniki badania wskazują, że rehabilitacja wyprzedza inne potrzeby, w tym wsparcie psychologiczne i potrzeby informacyjne. Pacjenci podkreślają konieczność szybkiego dostępu do świadczeń rehabilitacyjnych oraz lepszej koordynacji leczenia skutków ubocznych.

– Pacjenci mają poczucie izolacji i bardzo silnie wybrzmiała potrzeba reintegracji społecznej. To jest zdecydowanie zadanie dla organizacji pacjenckich, żeby taką integrację umożliwić – podkreśla Barbara Leonardi.

W Polsce leczenie szpiczaka odbywa się w ramach programu lekowego B.54. Dostęp do nowych terapii w programie lekowym jest oceniany przez hematologów jako dobry, choć są oczekiwania, że w najbliższym czasie pojawią się nowe schematy leczenia zarówno w pierwszej linii, jak i w nawrocie choroby.

– Dwie największe niezaspokojone potrzeby w zakresie leczenia to dostęp do nowoczesnej immunoterapii komórkowej, czyli terapii CAR-T, i dostęp do koniugatów przeciwciał monoklonalnych z immunotoksyną, czyli preparatu belantamab mafodotin, które moglibyśmy zastosować przy pierwszej wznowie choroby. To, co aktualnie daje nam program lekowy, nie do końca odpowiada międzynarodowym standardom – zauważa dr Tadeusz Kubicki.

– W krajach Unii Europejskiej zarejestrowana jest terapia CAR-T, immunoterapia komórkowa, wytwarzana dla każdego pacjenta indywidualnie, zarejestrowana również w innych nowotworach układu chłonnego. Czyli pobieramy określony rodzaj komórek układu chłonnego, limfocyt T, poza organizmem pacjenta je namnażamy, aktywujemy i wprowadzamy receptor, który ma poznawać komórki nowotworowe, łączyć się i aktywować układ odpornościowy i niszczenie komórek nowotworowych. To terapia zarejestrowana dla części pacjentów od drugiej linii, a możliwa właściwie dla wszystkich od trzeciej linii – wskazuje prof. Iwona Hus.

W krajach UE rozwijane są również koniugaty przeciwciał monoklonalnych z lekiem cytotoksycznym, które pozwalają na precyzyjne dostarczenie terapii do komórki nowotworowej.

– Dzięki temu możemy zastosować chemioterapię w większej dawce, niż gdybyśmy ją podawali dożylnie. Ta terapia jest dostępna, w połączeniu z innymi lekami, już od drugiej linii leczenia. My na tę terapię również bardzo czekamy, bo są przeciwciała o podwójnej swoistości i my je mamy w programie lekowym, ale dopiero od czwartej linii – tłumaczy kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Wydłużenie czasu wolnego od progresji jest jednym z kluczowych parametrów oceny skuteczności nowych terapii w pierwszym nawrocie choroby.

– EMA w zeszłym roku zarejestrowała nową immunotoksynę, na którą bardzo liczymy. Immunotoksyna wydłuża czas wolny od progresji z 13 do 36 miesięcy, jeśli chodzi o medianę. To jest ogromna, prawie trzykrotna zmiana, dlatego jest to tak pożądane w tej grupie chorych – podkreśla Dominik Romiński.

Respondenci w badaniu zwracali uwagę, że przy rosnącej liczbie nowych terapii i dynamicznych zmianach w hematoonkologii pacjenci muszą się samodzielnie orientować w dostępnych możliwościach leczenia.

– Pacjenci z nawrotem choroby w szpiczaku często się do nas zwracają o pomoc organizacyjną, psychologiczną, ale też z potrzebą wiedzy o tym, jak mogą się zabezpieczyć przy kolejnym nawrocie. Bardzo często pytają też o to, jakie terapie są dostępne w drugiej linii, bo ta wiedza jest na wyciągnięcie ręki, ale nie zawsze jest tak oczywista dla osób wiekowo dojrzałych – wskazuje prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.